再発を繰り返して根治が難しいといわれる急性骨髄性白血病だが、理化学研究所ががん細胞の根絶につながる治療法の開発に成功した。
がん細胞の増殖のスイッチ役と、がん細胞を死なないようにする延命役の双方を攻撃する二正面作戦だ。研究成果は医科学誌「Science Translational Medicine」（電子版）の2017年10月26日号に発表された。
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二正面作戦で急性骨髄性白血病を救う仕組み（理化学研究所の発表資料より）
原因がわからず、再発を繰り返す急性骨髄性白血病
理化学研究所の発表資料によると、白血病は血液のがんで、がん化した細胞のタイプによって「骨髄性」と「リンパ球性」に分類される。リンパ球性白血病では分化するとリンパ球になるはずの細胞ががん化し、骨髄性白血病では白血球や赤血球、血小板になるはずの細胞ががん化する。急性リンパ球性白血病は子どもに多いのに対し、急性骨髄性白血病は成人に多い。再発率が高く、命を落とす人が少なくない。
このため再発を防ぎ、根治へ導く治療法の開発が望まれているが、患者ごとに複数の異なる遺伝子異常が起こるため、どれが白血病発症に不可欠なのか、また治療の標的に何が最適なのか分かっていなかった。
今回、研究チームは患者のがん細胞を免疫のないマウスに移植して作る「ヒト化マウス」を使って分析した。その結果、白血病細胞への変化は多くの場合、「FLT3遺伝子」が変異して起こることが分かった。FLT3遺伝子が、がん細胞増殖のスイッチの役目を果たしているわけだ。そして、「RK-20449」というタンパク質がこの遺伝子の変異を阻止することを突きとめた。つまり、「RK-20449タンパク質」ががん細胞の増殖をストップさせるわけだ。