国内約9000人の患者、５％が家族性
ALSでは、運動神経の細胞死が脊髄で起き、進行すると呼吸も困難になる。国内には約9000人患者がいるとされ、患者の約5％は血縁関係に患者がいる家族性ALS。家族内発症の一部では遺伝子異常が見つかっている。今回の研究では家族性ALS患者の皮膚から作ったiPS細胞が使われた。
ALSは50代での発症が多く、手足に力が入らなくなり筋肉がやせてくる。力が入らない症状は徐々に全身に広がり、口やのどの筋肉に及ぶとうまくしゃべれなくなる。原因についてはいくつかの学説があるがはっきりしていない。